￭ｉＰＳ細胞を使って見付けた薬、世界初の臨床試験を開始 京都大学

　京都大学の研究チームが、患者のｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使って見付け出した骨の難病の治療薬候補を、難病の患者に実際に投与する臨床試験を始めました。ｉＰＳ細胞を応用した薬の臨床試験は世界で初めてで、半年間、効果を検証した上で、薬として国に申請したいとしています。
　京都大学ｉＰＳ細胞研究所の戸口田淳也教授の研究チームは、タンパク質の一種「アクチビンＡ」が異常に働くことで、筋肉や腱（けん）、靱帯（じんたい）などの組織の中に骨ができる進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）という難病の患者から作製したｉＰＳ細胞を使って、約7000種の物質の中から、免疫抑制剤として使われている既存薬の「ラパマイシン」に病気の進行を抑える効果があることを見付け出しました。
　研究チームは、進行性骨化性線維異形成症の薬として国の承認を受けるための臨床試験を始め、５日に診察の様子が公開されました。京都大学医学部附属病院では、ｉＰＳ細胞のもととなる細胞を提供した患者の１人で、兵庫県明石市の山本育海さん（19歳）が診察を受け、ラパマイシンを受け取りました。
　今回投与されるラパマイシンには、筋肉などの組織の中に骨ができるのを抑える効果があることが、動物実験などでわかっています。臨床試験は京都大学と東京大学、それに名古屋大学と九州大学で、合わせて20人の患者を対象に半年間行われることになっています。
　主治医で臨床試験の責任者の戸口田教授は「研究を始めて８年という短い期間で臨床試験を開始できたのは、まさにｉＰＳ細胞の力だと思う。この病気は非常にまれで、ｉＰＳ細胞を使って繰り返し同じ実験ができたことで初めて病気が進むプロセスを確認できるようになった。今回の薬は病気を治す治療薬ではなく進行を食い止める予防薬としての効果が期待されている。試験の前と後で患者の症状が進行していないかどうかを慎重に確認していきたい」と話していました。
　臨床試験が始まった山本さんは、「まだまだ先のことだと思っていたので、ここまで早く受けることができるとは思いませんでした。頑張ってくれた研究者に感謝しています」と話していました。
　京都大学ｉＰＳ細胞研究所では、パーキンソン病や筋委縮性側索硬化症（ＡＬＳ）といった国が指定する300種類以上の難病のうち、およそ半数の病気でｉＰＳ細胞を作製することに成功しています。また、こうしたｉＰＳ細胞を使って、世界中で治療薬の候補となる物質が報告されています。
　ただ、実際の治療薬として実用化できるかどうかについては安全性や効果などを慎重に調べる必要があり、これまでは実際の患者への投与は行われていませんでした。今回、京都大学の研究チームが国の承認を得るための臨床試験を始めたラパマイシンは、すでに臓器移植後の拒絶反応を抑える免疫抑制剤として使われているものです。
　初めての臨床試験が始まることで、ｉＰＳ細胞の医療への応用にさらに弾みがつくと期待されています。

　２０１７年１０月５日（木）

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