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■パーキンソン病とALSの遺伝子治療、来年にも治験開始へ 自治医科大など [健康ダイジェスト]

 運動障害などを引き起こす難病「パーキンソン病」と、全身の筋肉が衰える難病「筋委縮性側索硬化症(ALS)」の患者に、正常な遺伝子を投与する遺伝子治療の臨床試験(治験)を、来年にも自治医科大学などの研究チームがそれぞれ始めます。1回の治療で長期間、症状改善や病気の進行を抑えられる可能性があり、数年後の治療薬の実用化を目指しています。
 遺伝子治療は、人工的に作った正常な遺伝子を患者の細胞に組み入れ、病気を治療します。遺伝子を細胞に送り込む「運び役」として、安全性の高い医療用ウイルスなどが使われます。
 パーキンソン病は、脳内で運動の指令を伝える物質「ドーパミン」が十分に作れなくなり、体が震えたり動きが鈍くなったりします。治験では、複数の正常な遺伝子をウイルスに入れて作った治療薬を、患者の脳に注入します。一部の遺伝子を患者の細胞に注入する臨床研究では、目立った副作用はなく、運動障害の改善もみられたといいます。
 また、ALSは特定の酵素の減少が筋肉の委縮にかかわっているとされ、治験ではこの酵素を作る遺伝子を入れた治療薬を脊髄周辺に注入します。世界初の試みですが、マウスでは、病気の進行を抑える効果が確認されたといいます。
 いずれの治療薬も、研究チームの村松慎一・自治医科大特命教授らが設立したベンチャー「遺伝子治療研究所」(川崎市)で製造します。
 村松特命教授は、「どちらの病気も遺伝子治療薬はまだなく、なるべく早く実用化したい」と話しています。
 日本遺伝子細胞治療学会理事長の金田安史・大阪大学教授は、「遺伝子治療は、1回の治療で長期的な効果が期待できる。国際競争が激しく、国内でも取り組みを強化する必要がある」と話しています
 パーキンソン病は50歳以降の発症が多く、国内患者数は推定約16万人。薬での治療が一般的で、病気が進むと効きにくくなります。ALSは50〜60歳代の発症が多く、国内患者数は約9500人。進行すると、歩行や呼吸が困難になります。

 2018年7月15日(日)

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Romanvom

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by Romanvom (2018-07-15 11:48) 

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