■千葉大発のバイオベンチャー、遺伝子治療の治験開始へ 今年の春にも

　千葉大学発のバイオベンチャーのセルジェンテック（千葉市中央区）は、遺伝子治療の臨床試験（治験）を今年春にも国内で始めます。患者から取り出した脂肪細胞に必要な遺伝子を入れて体内に戻す治療法で、同様の治療法は国内ではまだ認められていません。治験は千葉大と共同で進め、成功すれば血友病などさまざまな病気にも応用する方針です。
　まずはコレステロールが体内に大量に蓄積する状態を引き起こすまれな遺伝性の病気「ＬＣＡＴ（エルキャット）欠損症」を対象にします。遺伝子が欠けているために、患者が若くても腎不全や角膜混濁などの症状につながる特徴があり、根治する方法は現在ありません。
　欠けている遺伝子を入れた脂肪細胞を患者に移植すると、細胞が必要な酵素「ＬＣＡＴ」を安定して出し、症状が改善する仕組み。脂肪細胞の寿命は10年ほどといわれており、数年間は効果が持続すると考えられています。
　ＬＣＡＴ欠損症は日本で20人ほどの患者がいます。３人の患者を対象に治験を実施し、2020年にも再生医療・遺伝子治療用細胞医薬品としての承認を申請する方針です。この治療法に対して、セルジェンテックは日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）の補助を受けています。
　使う遺伝子を変えれば糖尿病、血友病、ライソゾーム病などの疾患に応用可能で、セルジェンテックでは血友病向けの開発を進めています。血友病は年間数百万～数千万円の薬剤費がかかり、その代替法として遺伝子治療への期待が高まっています。
　セルジェンテックは2003年設立。日水製薬（東京都台東区）が出資し、同社と共同で細胞培養などの技術を研究しています。

　２０１９年１月２日（水）

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