■難病ＡＬＳ患者に白血病治療薬 京都大で治験実施へ

　京都大ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らの研究チームは26日、全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」について、慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」を患者に投与する医師主導の治験（臨床試験）を京大病院などで近く始めると発表しました。ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を用いた基礎研究で有効性を確認しており、今後患者の募集を行います。
　ＡＬＳは、脳や脊髄の神経細胞に異常なタンパク質が蓄積し、筋肉を動かす神経が変質する難病で、進行すると呼吸も難しくなります。原因や発症の詳しい仕組みはわかっておらず、国内に約9000人の患者がいます。
　井上教授らは2017年、ＡＬＳ患者由来のｉＰＳ細胞を元に作製した神経細胞が、異常なタンパク質の蓄積により死滅しやすいことを発見。この細胞を使って約1400種類の薬を試した結果、ボスチニブが有効であることを突き止めました。
　治験は、京大病院など４つの医療機関で実施。発症から２年以内で日常生活を送れるなど症状が比較的軽い20～80歳代の24人を選び、12週間薬の経口投与を行った後、経過を観察します。投与量に応じてグループ分けし、肝機能の変化などから安全性を確かめます。
　研究チームは３月１日に治験の計画書を医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）に提出し、受理されています。井上教授は「有効性よりも安全性を確認する。ＡＬＳ患者特有の副作用なども考えられるので、チーム一丸となってやっていきたい」と話しています。
　研究チームによりますと、ｉＰＳ細胞を使ったＡＬＳの治療薬の開発は国内では慶応大に続いて２例目で、世界では３例目になるということです。

　２０１９年３月３０日（土）

タグ：健康創造塾 ニュース 健康ダイジェスト