■日本新薬、核酸医薬品を承認申請 国内製薬で初

　日本新薬は26日、筋肉の難病とされる「筋ジストロフィー」を対象とした新薬について、厚生労働省に製造販売の承認申請をしたと発表しました。次世代治療薬として注目される「核酸医薬品」の一種で、申請するのは国内メーカーとして初めて。
　厚労省は承認手続きを優先する先駆け審査指定制度の新薬として選定しており、承認されれば、2020年半ばにも販売が始まる見込みです。
　承認申請したのは筋ジストロフィーのうち、患者数の多い「デュシェンヌ型」を対象にした新薬「ビルトラルセン」。
　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉細胞の骨組みを支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異が原因で、正常なジストロフィンタンパク質が産生されないことにより筋力が低下する遺伝性筋疾患。男児に発症する頻度が高く、国内に5000人、欧米に３万人ほどの患者がいるとされます。。進行を遅らせる治療法としては、ステロイド剤以外に確立されておらず、新たな治療法の開発が期待されています。
　ビルトラルセンは、日本新薬と国立精神・神経医療研究センターが共同で見いだした、モルフォリノ化合物で合成されたアンチセンス核酸と呼ばれる核酸医薬品。デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の筋肉中のジストロフィン遺伝子のエクソン53を遠回りして、機能のあるジストロフィンタンパク質を産生することによって、疾患の進行抑制と病態改善を期待します。
　日本新薬は、「難病・希少疾患治療薬の開発に使命感を持って取り組んでおり、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんへ福音となるような治療薬を届けられるよう一日も早い製品化を目指す」としています。

　２０１９年９月３０日（月）

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