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■iPS創薬でALSの進行抑制 京都大治験、白血病の既存薬活用 [健康ダイジェスト]

 体が徐々に動かせなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の新たな治療法の開発を目指す臨床試験(治験)について、京都大の井上治久教授らの研究チームは12日、第2段階の治験において、一部の患者で病状の進行抑制を確認したと発表しました。iPS細胞(人工多能性幹細胞)を使って既存薬の中から有望なものを探し、慢性骨髄性白血病の薬を投与しました。
 薬を探索した手法は、「iPS創薬」と呼ばれます。研究チームは患者の皮膚からつくったiPS細胞を運動神経細胞に成長させ、ALSの病態を再現。1000以上の薬をそれぞれ振りかけて調べ、慢性骨髄性白血病の治療薬として用いられている「ボスチニブ」を候補に選びました。
 今回は、発症後2年以内など条件を満たした患者26人を対象に、京都大病院のほか北里大病院(相模原市)や鳥取大病院、広島大病院などで実施。ボスチニブを患者に対して24週間にわたり投与しました。
 研究チームによると、患者26人中、少なくとも13人で病状の進行抑制が認められました。事前に設定した主要評価項目を達成したといいます。
 研究チームはこれまでの治験結果に基づき、ALSの治療薬としての承認申請を視野に、最終段階の治験実施を目指す方針だと明らかにしました。

 2024年6月12日(水)

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