■厚労省、難病ＡＬＳ新薬の製造販売を了承 国内初の治療薬となる見通し

　全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「ＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）」のうち、一部の患者を対象にした新しい薬について、厚生労働省の専門家部会は製造販売を認めることを了承しました。今後、国が正式に承認し、ＡＬＳの根本的な原因に働き掛ける国内で初めての治療薬となる見通しです。
　了承されたのは、アメリカの製薬会社バイオジェンが開発した「トフェルセン」です。
　ＡＬＳは全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病で、国内に約１万人の患者がいます。
　会社の日本法人によりますと、この薬はＡＬＳの患者の約２％に当たる「ＳＯＤ１」という遺伝子に変異のある患者が対象になるということです。
　遺伝子の変異によって異常なタンパク質が作られ、運動神経を壊すことが病気の原因になることがわかっていて、今回の新薬は、異常なタンパク質が作られるのを防ぎ、症状の進行を抑える効果が期待されています。
　今年５月、会社の日本法人が承認申請を行い、２日に開かれた厚労省の専門家部会で、製造販売を認めることが了承されました。
　アメリカ食品医薬品局（ＦＤＡ）は2023年４月に迅速承認しました。日本ＡＬＳ協会が早期の実用化を求めています。

　２０２４年１２月３日（火）

タグ：健康創造塾 健康ダイジェスト ニュース