■難病治療薬「ゾルゲンスマ」を保険適用へ 国内最高の１億6700万円

　「世界一高い」ともいわれる、幼い子供などの難病の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について、厚生労働省は医療保険適用の対象とし、１回当たり約１億6700万円とする方向で詰めの調整を進めています。
　ゾルゲンスマは、タンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って全身の筋力が低下する幼い子供などの難病「脊髄性筋委縮症」の治療薬で、今年３月に国の承認を受けました。
　スイスの製薬大手ノバルティスファーマが開発したゾルゲンスマは、アメリカでは１回当たり２億円を超え、世界一高い薬ともいわれていることから、国内での価格設定が注目されています。
　こうした中、厚生労働省はゾルゲンスマを公的な医療保険の適用対象とした上で、１回当たり約１億6700万円とする方向で詰めの調整を進めていることがわかりました。13日に開かれる中央社会保険医療協議会（中医協、厚労相の諮問機関）で承認されれば、１回の投与で治療がすむものの、現在国内で保険が適用されている薬で最も高額となります。
　対象となる２歳未満の患者は年間25人程度と見込まれ、患者側が支払う医療費には上限が設けられ、それを超えた分は保険料などで賄われることになります。

　２０２０年５月１２日（火）

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