■早老症治療剤「ゾキンヴィ」、国内販売の承認を申請 アンジェス

　バイオスタートアップ企業のアンジェスは12日、早期の老化を引き起こす希少疾患「早老症」の治療薬「ゾキンヴィ」について、国内販売に向けて承認申請したと発表しました。
　ゾキンヴィは、アメリカのスタートアップ企業のアイガー・バイオファーマシューティカルが2020年11月に承認取得し、アメリカで販売されました。その後、アンジェスが 2022年５月に日本における独占販売契約をアイガー・バイオファーマシューティカルと締結し、2023年３月に厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されました。ゾキンヴィは、2022年８月にイギリスでも承認されています。
　ゾキンヴィは、早老症の中でも「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群」と「プロジェロイド・ラミノパチー」に対する治療薬。それぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症であり、若い時点から死亡率が加速度的に上昇します。
　ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群は、ＬＭＮＡ遺伝子の点突然変異により、ファルネシル化された変異タンパク質のプロジェリンが生成されることにより発症します。
　プロジェロイド・ラミノパチーは、ＬＭＮＡやＺＭＰＳＴＥ24遺伝子の変異により、プロジェリンに類似したファルネシル化タンパク質が生成され、老化が促進されます。
　いずれの病型ともに、深刻な成長障害、強皮症に似た皮膚、全身性脂肪性筋委縮症、脱毛症、関節拘縮、骨格形成不全、動脈硬化の促進などの早老症状が現れ、動脈硬化性疾患（心筋梗塞あるいは脳卒中）により若年期に死亡するとされ、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群の平均年齢は14・５歳と報告されています。
　ゾキンヴィは、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロジェロイド・ラミノパチーの小児および若年成人において、核膜の構造・機能を損なうファルネシル化された変異タンパク質の蓄積を阻害します。
　臨床試験（治験）では、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群の患者において、ゾキンヴィは死亡率を60％減少し、平均生存期間を２・５年延長しました。多くの患者は10年以上にわたってゾキンヴィ治療を継続しており、最も多く報告された副作用は消化器系（嘔吐、下痢、悪心）で、そのほとんどが軽度又は中等度です。
　アンジェスでは、日本国内のゾキンヴィの使用対象者は数名とみています。アンジェスが2021年に始めた新生児対象の検査事業の項目に早老症を盛り込みます。早期発見することで生存期間を延ばす効果が期待できるといいます。

　２０２３年５月１４日（日）

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