■アメリカで難病ＡＬＳの治療薬を迅速承認 遺伝子に働き掛ける新タイプ

　全身の筋肉が徐々に動かなくなる難病「筋委縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」について、アメリカ食品医薬品局（ＦＤＡ）は25日、アメリカの製薬会社が開発した新薬を「患者に利益があると合理的に予測できる」として、治療薬として迅速承認したと発表しました。
　承認されたのはアメリカの製薬会社「バイオジェン」が開発したＡＬＳの治療薬「トフェルセン」です。
　この治療薬はＡＬＳ患者の中でも「ＳＯＤ１」と呼ばれる特定の遺伝子の変異が原因の遺伝性のＡＬＳ患者が対象です。
　この変異があると、毒性のあるタンパク質が作られ、筋肉を動かす神経が損傷して、症状が徐々に進行していきます。
　ＦＤＡによりますと、108人の患者を対象にした治験で、28週間後の進行抑制効果を示す目標は達成できず、脊髄（せきずい）炎などの有害事象の報告もありました。しかし、薬を投与した患者では、血液に含まれる神経が損傷していることを示す物質が減少していることが、確認されたということです。
　ＦＤＡは「この薬は患者に利益があると合理的に予測できる」として、深刻な病気の患者に対し、より早く治療を提供する「迅速承認」という仕組みで承認し、今後、有効性を検証する条件を付けました。
　バイオジェンによりますと、この治療薬はＡＬＳの患者全体の約２％、アメリカ全体では約330人が対象で、ＡＬＳの根本的な原因に働き掛ける薬が承認されるのは、今回が初めてです。
　ＡＬＳは、運動神経が障害を受け全身の筋肉が次第に動かなくなっていく進行性の難病で、原因は複数あります。これまで、神経を保護する薬などがアメリカで３剤、日本国内で２剤承認されているものの、遺伝子に働き掛ける「核酸医薬」という新しいタイプの薬はありませんでした。

　２０２３年４月２６日（水）

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