■ｉＰＳ創薬、家族性アルツハイマー病治験で効果確認 京大、早期実用化を目指す

　京都大学などの研究チームは６月30日、患者の遺伝子に特定の特徴がある家族性アルツハイマー病について、ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使った研究で見付けた新薬候補を患者に投与した臨床試験（治験）の初期分析の結果を公表しました。計８人の患者が参加した小規模な治験ながら、新たな副作用はなく、症状の進行を抑える傾向もみられたといいます。規制当局とも協議しながら、早期の実用化を目指す方針です。
　治験は「プレセニリン１」という遺伝子に変異のあるタイプのアルツハイマー病患者を対象にしました。認知症患者の約３分の２を占めるアルツハイマー病のうち、１%未満は特定の遺伝子変異を持つ家族性といわれています。プレセニリン１に変異があるタイプは国内に推定100人前後。平均発症年齢が約43歳と若く、症状の進行が比較的速いといいます。
　治験は三重大学病院や京都大学病院などで実施。患者を２つのグループに分け、約１年かけて安全性や有効性を調べました。一方のグループ（投与群）にはパーキンソン病などの治療薬として使われている「ブロモクリプチン」を、もう一方のグループ（偽薬群）には偽薬を投与しました。
　少ない投与量の薬を試した最初の20週間では、認知機能の低下がみられたのは投与群で５人中１人、偽薬群は３人中２人でした。また、偽薬群のうち１人では妄想や暴言・暴力といった行動・心理症状の進行がみられましたが、投与群では０人でした。投与量を増やした20～36週では有効性を比較できていません。
　研究チームは、投与群では症状が悪化した人の割合が少ない傾向がみられたことから、ブロモクリプチンが病状の進行を抑えた可能性があると考えています。ただ、少数の患者のデータにとどまるため、他の項目のデータも含め慎重に分析を進めています。
　今回の新薬候補はｉＰＳ細胞を使って見付けました。京大ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らはアルツハイマー病患者のｉＰＳ細胞から脳の神経細胞を作り、アルツハイマー病の原因とされるタンパク質「アミロイドベータ」を減らす働きがある薬を探しました。ブロモクリプチンがプレセニリン１変異の患者の細胞で特によく働くことを2017年に発表し、2020年に治験を始めました。

　２０２２年７月３日（日）

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