■ｉＰＳ細胞で腎臓病の初期症状を再現 治療法の開発に光

　人のｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使って、血液中のタンパク質が尿に大量に漏れる腎臓の難病「先天性ネフローゼ症候群」の初期症状を再現することに、熊本大学発生医学研究所などの研究チームが成功しました。
　腎臓の機能をつかさどる細胞の異常が、遺伝子操作で正常化することも確かめました。発病の仕組みの解明と有効な治療法の開発につながる可能性があるといいます。
　アメリカの科学誌「ステム・セル・リポーツ」（電子版）に31日、論文が掲載されました。
　先天性ネフローゼ症候群は、腎臓の中で血液から尿をこし取る細胞の濾過（ろか）膜が十分形成されていないために起こります。熊本大の西中村隆一教授（腎臓発生学）らの研究チームは、小児患者の皮膚から作製したｉＰＳ細胞で腎臓の組織を作り、濾過膜の形成が進まない状態を初めて再現しました。実際に、腎臓の組織になる途中の細胞をマウスに移植したところ、先天性ネフローゼの初期段階の症状が確認されたといいます。
　この小児患者は、濾過膜を構成する主要なタンパク質「ネフリン」の一部に異常があるものの、細胞の遺伝子操作で修復したところ、濾過膜の形成が進みました。このため、ネフリンの異常が病気の原因であると特定できました。
　先天性ネフローゼ症候群は根治が難しく、生後３カ月以内に血液中のタンパク質が大量に尿の中に漏れ出し、多くは２、３歳のうちに腎不全に至り、人工透析や腎臓の移植手術が必要となります。濾過膜の人工的な再現方法がないことが、研究の課題でした。
　熊本大によると、小児のネフローゼ症候群患者のうち２％程度は先天性とみられ、全国で100人弱の患者がいると推定されます。濾過膜の障害は、成人の腎臓病との関連も指摘されており、西中村教授は「濾過機能を持つ細胞に直接作用する薬を見付けられれば、他の種類の腎臓病治療でも効果が得られる可能性が出てくる」としています。

　２０１８年８月３１日（金）

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