■アメリカ食品医薬品局、ファイザーの血友病薬を承認 遺伝子治療薬

　アメリカ食品医薬品局（ＦＤＡ）は26日、アメリカの製薬大手ファイザーの血友病の一種である「血友病Ｂ」向けの遺伝子治療薬「ベクベス」を承認しました。現在標準的な血友病の治療法と異なり、治療は１回の投与ですみます。ファイザーの遺伝子治療薬がアメリカで承認されたのは初めて。
　血友病は血を固める働きを持つタンパク質「血液凝固因子」がうまく働かず、出血が止まりにくくなる希少遺伝性疾患。10種類以上ある凝固因子のうち第８因子が欠損している場合は血友病Ａ、第９因子が欠けている場合は血友病Ｂと分類されます。
　ファイザーのベクベスは１回の治療で、体内で血液凝固因子を作れるようにします。世界血友病連盟によると、世界に３万8000人以上の血友病Ｂ患者がいます。
　従来は週に数回、または１カ月に数回、血液凝固因子を静脈内に投与して治療していました。アメリカのメディアによると、保険適用前のベクベスの価格は350万ドル（約５億5000万円）と高額で、2024年４〜６月期中に提供し始めます。
　同治療薬はすでにカナダ当局から承認を得ており、ヨーロッパ連合（ＥＵ）でも承認申請をしています。
　ファイザーの業績は新型コロナウイルスのワクチンと治療薬の販売量が減ってから苦戦しています。代わりとなる分野の拡大を目指し、がん治療薬や肥満症薬などの開発にも力を入れています。

　２０２４年４月２８日（日）

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