■先天性肺疾患を子宮内で遺伝子治療 アメリカ、マウスでゲノム編集

　致死率の高い先天性疾患を持ったマウスの遺伝子を、母親の子宮内でゲノム編集技術によって改変することで治療効果を確認したと、アメリカの研究チームが発表しました。先天性疾患に対する子宮内でのゲノム編集という新たな治療法の可能性を示したもので、人間への応用が可能かどうか注目されます。
　アメリカのペンシルベニア大などの研究チームは、呼吸器不全などで生後の死亡率が高い肺疾患を持つ実験用マウスを使い、「クリスパー・キャス９」というゲノム編集技術で治療する実験を行いました。
　病気の原因となる遺伝子を標的にしたゲノム編集試薬を母親の子宮内の羊水に送り込んだところ、この遺伝子が活性化せず、正常な肺の形成が進むことを確認。遺伝子を編集しなかったマウスは出生後にすべて死亡したのに対し、ゲノム編集したマウスは約２割が生き残りました。
　研究チームは、「人間に応用するにはさらに改善の必要があるが、子宮内の遺伝子編集という概念を実証した重要な成果だ」としています。

　２０１９年５月１日（水）

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