■「ドラッグロス」改善へ、希少疾患新薬の申請要件緩和 日本人の臨床試験なしで可能に

　海外で承認された薬が日本で使えない「ドラッグロス」の問題を改善するため、厚生労働省は、小児がんなどの希少疾患の新薬について、承認申請の要件を緩和することを決めました。日本人の臨床試験データがなくても申請できる新たな仕組みを、５月にも導入する方針です。海外の製薬企業による申請を促し、薬の実用化の時期を早める狙いがあります。
　製薬企業は治療薬を開発する際、効果や安全性を調べる臨床試験を行います。国への承認申請時に試験結果を提出して審査を受け、国内で薬を製造販売する承認を受けます。
　薬によっては、人種などで効果や副作用に差が出ることもあるため、通常は日本人を対象に行った臨床試験の結果も提出する必要があります。臨床試験が海外先行ですでに終了している場合は、日本で追加試験を行うよう求められるものの、多大な費用がかかるため海外企業が日本での申請を見送ることがあり、ドラッグロスの一因と指摘されています。
　海外で承認されたものの日本で使えない薬は増えており、厚労省によると、昨年３月時点で、欧米で承認されている一方で日本で未承認の薬143品目のうち、86品目は国内で申請されておらず、40品目は患者が少ない病気の薬でした。
　新たな仕組みでは、海外での試験結果をもとに、日本人患者にも薬の効果が高く副作用を考慮しても恩恵が大きいと見込まれる場合は、日本人のデータがなくても申請を認めます。　海外での臨床試験がすでに終了している、患者数が数百人以下など少なく日本での追加試験がむずかしい、病気の進行が速く命にかかわる、などの条件を満たした薬が想定されます。
　製薬企業は承認手続きや国内の医療現場で使われる段階で、日本人を対象にしたデータを収集して、提出します。国は追加データで、効果や副作用を確かめます。
　希少疾患の新薬開発はコストがかかる一方で患者が少ないため、収益性が低く、アメリカなどでは創薬の主体は新興企業などに移りつつあり、厚労省はこういった新薬を国内に取り込む施策が必要だと判断しました。

　２０２４年４月２９日（月）

タグ：ニュース 健康ダイジェスト 健康創造塾