■ＪＣＲファーマ、脳に届く薬で製造販売承認を取得 希少疾患向け

　ＪＣＲファーマは（兵庫県芦屋市）は23日、遺伝子難病群「ライソゾーム病」の一種である「ハンター症候群」の治療薬について、厚生労働省から製造販売承認を取得したと発表しました。独自技術を活用し、有効成分が脳に届く薬を世界で初めて実用化します。発売は５月以降となる見通し。
　ＪＣＲファーマは、有効成分を脳内に届ける独自技術「Ｊ―ブレイン・カーゴ」を開発しています。脳が血中の鉄分を取り込む仕組みを利用し、鉄分を吸収するための「受容体」に医薬品成分をくっつけて脳関門を通過させます。外科手術を必要とせず、静脈注射だけで脳に薬を届けられます。将来は認知症などの治療薬にも応用できる可能性があります。
　ハンター症候群は、関節のこわばり、気管支や心臓の病気などが起こる難病。特定の物質を分解する酵素をつくれないか、その働きが悪いために、全身の細胞で不要になった物質がたまることが原因とされ、中枢神経の障害が徐々に重くなる希少疾患で、国内の患者数は約250人といいます。既存の治療薬では、ウイルスなどの異物の侵入を防ぐ脳の血管内の「血液脳関門」をほとんど通過できないため、中枢神経の症状に対して効果が期待できないことが課題になっていました。
　今回承認を受けた治療薬は、海外ではブラジルで製造販売承認を申請しています。アメリカやヨーロッパで臨床試験に向けた準備も進めています。

　２０２１年３月２４日（水）

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