■アメリカで承認のＡＬＳ治療薬、最終段階の治験で失敗 販売停止検討

　アメリカのバイオベンチャー、アミリックス・ファーマシューティカルズは11日までに、徐々に筋肉を動かすことができなくなる難病、ＡＬＳ（筋委縮性側索硬化症）治療薬について、最終段階となる第３相臨床試験（治験）が失敗したと発表しました。今後８週間以内に販売停止するかを決めると明らかにしました。
　アミリックスは当初、経口薬「レリブリオ」はＡＬＳの進行を遅らせて、患者の寿命を約10カ月延ばせるとしていました。同社はレリブリオのアメリカでの価格を１年間で15万8000ドル（約2300万円）に設定しています。
　同治療薬は2022年９月に、アメリカ食品医薬品局（ＦＤＡ）から条件付きで販売できる「迅速承認」を受けていました。第２相治験のデータをもとに承認されたため、効果が不明なまま承認されました。ＦＤＡは当時、不明点が残る中でも承認したことについて「ＡＬＳは深刻でかつ命を脅かす病気であり、治療法が不足しているため、このレベルの不確実性は許容範囲にある」と説明していました。
　ＦＤＡによると、アメリカ国内で年間約5000人がＡＬＳと診断され、２万人ほどの患者がいます。多くの場合、患者は呼吸不全となり、症状が出てから３〜５年の間に死亡してしまいます。

　２０２４年３月１２日（火）

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