￭官民で筋ジストロフィー治療薬開発 第一三共と産業革新機構

　製薬大手の第一三共は、全身の筋肉が徐々に失われる遺伝性の難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の治療薬の開発を進めていこうと、官民投資ファンドの「産業革新機構」などと共同で、薬の開発に当たる新会社「オーファン・ディジーズ・トリートメント・インスティテュート」を来月設立すると正式に発表しました。
　第一三共が来月設立するのは、筋ジストロフィーの治療薬の開発に当たる会社で、産業革新機構と投資会社の「三菱ＵＦＪキャピタル」が合わせて16億円余りを出資します。
　薬の開発は、筋ジストロフィーの研究に取り組む神戸大学と神戸学院大の研究者と共同で進め、７年後の2020年の販売開始を目指すとしています。製品化にめどがつけば、産業革新機構などの保有株を第一三共が買い取ります。
　薬の開発には長い時間と巨額の費用がかかりますが、特に筋ジストロフィーのように患者が少ない難病の治療薬については、開発しても採算が合わないとして、力を入れる製薬会社が少ないのが実態です。
　こうした中、企業の費用負担をいかに軽くするかは難病の治療薬開発の課題になっており、公的な性格を持つ投資ファンドや民間の投資会社の資金も活用する今回の試みは新たな手法として注目されそうです。
　14日の会見で第一三共の中山譲治社長は、「今後もこうした手法を導入して、治療の方法がない難病の医療現場に薬を提供できるようにしたい」と述べました。
　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、生まれた男児の約3500人に１人の割合で発症する遺伝性疾患。多くは幼児期から軽度の歩行障害が起き、次第に全身の筋肉の委縮が進んで体を動かせなくなります。最終的には心不全や呼吸不全などに陥り、多くの患者が20～30歳代で死に至っています。
　現在、有効な治療法は確立されていません。

　２０１３年２月１５日（金）

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