■厚労省、ゲノム編集を使った遺伝子治療を４月解禁へ 遺伝病やがんの克服に期待

　厚生労働省は、遺伝子を効率よく改変する「ゲノム編集」技術を使った治療の臨床研究を４月に解禁します。16日、遺伝子治療の臨床研究指針の改正案を了承しました。海外では遺伝性難病やがんを対象に臨床研究が進められており、日本でも始まることになります。
　遺伝子治療は、病気の原因となる遺伝子を破壊したり、正しい遺伝子と入れ替えたりすることで病気を治療する方法。これまでの治療では、遺伝子が目的の場所に入らないことがありました。ゲノム編集を使えば狙った場所に遺伝子を入れたり改変したりすることができ、副作用が少なく効果的な治療になると期待されます。
　臨床研究指針の改正案では、遺伝子治療の臨床研究に関する従来の指針を見直し、患者の体内でゲノム編集を使った治療ができるようにします。研究機関には、ゲノム編集に使うタンパク質や核酸などの情報の提供を求めます。患者を治療する場合は、研究実施機関と国の２段階で安全性や効果などを審査しますが、人の受精卵や生殖細胞の遺伝子を改変する研究は禁止します。
　ゲノム編集を使った遺伝子治療は、海外ではすでに臨床試験が始まっています。アメリカでは、遺伝性難病である「ムコ多糖症２型」などで進んでいます。中国では、がん患者を対象に開始されています。
　日本では、マウスなどの動物を使った実験にとどまっていました。今後、自治医科大学は血友病の治療にゲノム編集を使います。京都大学などは、筋肉の機能が衰える「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の原因となる遺伝子のゲノム編集による治療に向けた研究を進めます。

　２０１９年１月２１日（月）

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