■世界で最も高価な薬をアメリカで認可 ２億3000万円

　アメリカの食品医薬品局（ＦＤＡ）は24日、全身の筋力が低下する難病の脊髄性筋委縮症（ＳＭＡ）について、スイス製薬大手ノバルティスの新たな遺伝子治療薬を認可したと発表しました。ロイター通信によると、１回分の価格は212万5000ドル（約２億3000万円）で、「世界で最も高価な薬」としています。
　ＳＭＡは体がまひし、呼吸困難などに陥る病気で、主に小児期に現れます。筋肉を動かす神経細胞にかかわる遺伝子の異常が原因とされます。難病情報センター（東京都）によると、小児期までに10万人に１～２人の割合で発症するといいます。
　承認された治療薬は、この遺伝子に異常があった２歳未満の乳児が対象。ウイルスを使って体内に正常な遺伝子を運び、筋肉を動かせるようにします。ＦＤＡは「臨床試験で明らかな症状の改善が見られた」として認可を決めました。
　ＳＭＡを巡っては、アメリカ国内で別の治療薬がすでに認可されていますが、継続的な投与が必要となります。一方、今回の新薬は１回の投与で効果が長期間続くとされます。ノバルティスは日本での認可も目指しています。

　２０１９年５月２８日（火）

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